Ученые нашли способ вылечить смертельную генетическую болезнь

Исследователям удалось достигнуть обнадеживающих результатов уже после одного сеанса лечения.

В Новой Зеландии исследователи достигли значительного прогресса в лечении генетической болезни под названием наследственный ангионевротический отек, используя метод CRISPR/Cas9.

Об этом сообщили в Оклендском университете.

Доктор Гилари Лонгхерст поделился, что их команде удалось достигнуть обнадеживающих результатов уже после одного сеанса лечения. Эти результаты подтверждены клиническими испытаниями с участием пациентов, показав положительный эффект лечения на всех участников.

Более десяти больных с этим заболеванием из Новой Зеландии, Нидерландов и Великобритании остановили прием лекарств после однократного генного редактирования.

Исследование проводилось совместно учеными из университета Окленда, Амстердамского университетского медицинского центра и Кембриджского университета, которые решили вмешаться в ген KLKB1, отвечающий за производство прекаликреина. Их работа позволила снизить уровень калликреина в плазме, что предотвратило развитие отеков.

Исследователи выразили надежду, что такие методы лечения могут оказаться эффективными для других генетических заболеваний, призывая к дальнейшим научным работам. Они особо подчеркнули потенциал терапии CRISPR/Cas9 как спасительного средства для людей с редкими генетическими болезнями.